El informe “Desafíos actuales en el acceso a tratamientos para enfermedades raras (EERR)” muestra los principales obstáculos a salvar para garantizar el acceso a los medicamentos necesarios para estas patologías en España, al tiempo que ofrece propuestas de mejora.
La media de espera en España para acceder a medicamentos dirigidos a enfermedades raras (EERR) es de 786 días. Además, del total de los que son aprobados en toda Europa, tan solo el 44 % se encuentran aprobados en el país.
En el Informe anual de indicaciones de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T Indicator) se demuestra que España no cuenta con un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos dirigidos a enfermedades raras (EERR). Esto se muestra en el informe “Desafíos actuales en el acceso a tratamientos para enfermedades raras”.
Este documento ha sido elaborado por un comité de expertos compuesto por los doctores Francesc Palau Martínez, Jesús Díez Manglano, José Luis Poveda Andrés, Álvaro Hidalgo Vega y Antonio Cabrera Cantero. Así como con la coordinación del doctor Enrique Castellón.
Asimismo, ha sido discutido y revisado, en una segunda fase, por representantes del ámbito de la gestión y Administración sanitaria de Andalucía, Cataluña, Comunidad Valenciana, Galicia y la Región de Murcia.
El documento cuenta con el aval de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), el ObserveMHe (Observatorio de Medicamentos huérfanos), el GIES (Grupo de Investigación en Economía y Salud de la Universidad de Castilla La Mancha), así como con la participación de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). También ha contado con la colaboración de Boehringer Ingelheim España.
Recomendaciones del informe
El informe “Desafíos actuales en el acceso a tratamientos para enfermedades raras” apuesta por la creación de un organismo centralizado. Este haría más fácil el acceso a los pacientes a los medicamentos que necesiten. Además, se encontraría dotado con un Consejo Asesor, que cuente con financiación propia y sea de naturaleza autónoma.
Este organismo centralizado se basa en modelos que ya están en uso para trasplantes o terapias CAR-T. Busca garantizar la financiación, la disponibilidad y el acceso de nuevo tratamientos para las EERR, apostando por la equidad en el proceso.
Algunas de sus funciones serían la potenciación de un acceso ágil a los tratamientos, derivar a cada paciente al circuito más apropiado para su enfermedad o velar por el cumplimiento de los objetivos marcados en la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Nuevos modos de financiación
Una de las barreras que se identifica en el informe es la incertidumbre presupuestaria. Además de la demora en los procesos de evaluación y financiación o falta de equidad.
La necesidad de financiación es uno de los problemas que se deben salvar para garantizar el acceso a los tratamientos necesarios para las EERR.
Por ello, en el informe se proponen acuerdos innovadores de financiación como el pago por resultados, poblacionales o con techo de gasto. El objetivo es acelerar el trasvase de la innovación al paciente en España, donde en 2022 uno de cada cuatro ensayos clínicos que se realizaron fue para combatir una enfermedad rara.
“La escasez de tratamientos para enfermedades raras o ultra raras debe impulsarnos a seguir trabajando para eliminar sin demora las barreras en su acceso. Para alcanzar este objetivo, debemos entender las particularidades científicas, clínicas y económicas de las EERR y apostar por estructuras y procedimientos renovados que agilicen la llegada de tratamientos a los pacientes”, asegura el coordinador del informe, el doctor Enrique Castellón.
Mejorar el diagnóstico
Otro de los objetivos que se plasman en el informe sobre enfermedades raras es la mejora en el diagnóstico de estas patologías. Así, se recalca la importancia de la Atención Primaria (AP) en el SNS, ya que es un actor clave a la hora de asegurar un rápido y acertado diagnóstico.
Para agilizar estos procesos y mejorar el campo de actuación de la AP, los protocolos deben surgir del trabajo conjunto entre las Comunidades Autónomas, las Sociedades Científicas y las Asociaciones de Pacientes.
Además, se plasman distintas mejoras que pueden resultar muy beneficiosas en todo este proceso:
- Formar y disponer de sistemas bidireccionales en los circuitos asistenciales entre Atención Primaria, Atención Especializada y Centros de Referencia.
- Impulsar programas de Asistencia Integrada (PAI) en el ámbito de las enfermedades raras.
- Incluir planes formativos en torno a las EERR para profesionales sanitarios y promover programas de información y formación a pacientes y familias en los ámbitos sanitario, socio-laboral y educativo.
- Garantizar un abordaje multidisciplinar sociosanitario a través de la promoción de planes de coordinación de EERR. Estos se harían en colaboración con las sociedades científicas y las asociaciones de pacientes.
- Facilitar el acceso de los pacientes a las unidades de referencia y a las redes europeas de sus patologías. Además, se desea también implementar sistemas de visitas virtuales con los especialistas de estas redes.
- Desarrollar campañas informativas dirigidas a la población general para concienciar y dar a conocer este tipo de enfermedades.
